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12 de julio
de 2013 -
La terapia génica es la transferencia de
material genético con el fin de prevenir o
curar una enfermedad. En el caso de las
enfermedades genéticas en esencia consiste
en la transferencia de una versión
“funcional” de los genes con el fin de
subsanar el defecto. Puede ser aplicada a
las células somáticas, en cuyo caso el
defecto se cura sólo en el paciente sometido
a la terapia, o a las células germinales, lo
que hace posible la transmisión a las
generaciones posteriores. Los genes
“funcionales” se insertan a través de
portadores, virales y no virales, tales como
liposomas y electro proteínas.
Los virus —desactivados y modificados— son
hoy en día los portadores ideales.
Después de años de experimentos de
laboratorio para evaluar la seguridad y
eficacia de la terapia génica en las células
madre de la sangre, en 2010 comenzó la
experimentación con 16 pacientes jóvenes de
todo el mundo, 6 de los cuales son víctimas
de una enfermedad neurodegenerativa grave,
la leucodistrofia metacromática (LDM), y 10
afectados por una rara inmunodeficiencia, el
síndrome de Wiskott-Aldrich.
Después de tres años, llegan los primeros
frutos de este esfuerzo. Jacob (3 años,
estadounidense), Canalp (4 años, turco) y
Samuel (9 años, de Roma), todos enfermos del
síndrome de Wiskott-Aldrich, pudieron casi
volver a nacer.
El resultado, que se celebró con una doble
publicación en la prestigiosa revista
Science y fue presentado ayer en una
concurrida conferencia de prensa, se debe a
la intuición de Luigi Naldini, hoy director
del Instituto San Rafael de Milán para la
terapia génica.
Fue precisamente él quien en 1996 tuvo la
idea de desarmar el temido virus del VIH,
responsable del SIDA, para transformarlo en
un caballo de Troya capaz de transportar
genes sanos con los que se pueden corregir
enfermedades hereditarias graves, llegando
hasta las células del inaccesible sistema
nervioso central.
Naldini, junto con la directora del Teletón
italiano Francesca Pasinelli —nombrada en
2009— fueron los invitados del programa “Uno
Mattina” de la RAI, y explicaron que,
gracias a esta innovadora terapia génica, ya
hay esperanzas para niños que estarían
destinados —de lo contrario— a una vida
corta, llena de dificultades, con problemas
neurológicos, hemorragias e infecciones
graves.
(carlo di stanislao / puntodincontro.mx /
adaptación y traducción al
español de
massimo barzizza)
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